共话创新药研发，嘉宾呼吁“中国版孤儿药法案”出台

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北京日报客户端 | 记者 赵语涵

9月8日下午，第一届国际生物医药产业创新北京论坛邀请来自跨国药企、国内创新药企等嘉宾以业界视角切入，围绕创新药发展议题展开交流。国内创新药企加科思药业董事长兼CEO王印祥在演讲中呼吁出台“中国版孤儿药法案”，认为其将助力肿瘤难成药靶点药物的开发。

何为“孤儿药”？在美国相关法规的定义中，是指目标疾病患者少于20万或者目标疾病患者超出20万但研发经费无法在7年内收回成本的药物。对比中国和日本、欧盟对于“孤儿药”的相关政策，日本、欧盟均针对“孤儿药”出台在税收优惠、加快上市注册程序等方面的优惠政策，而目前中国尚没有对“孤儿药”做出明确定义。“在2018年，我国发布《第一批罕见病目录》，对罕见病药提出一系列政策优惠。但罕见病药并不等同于‘孤儿药’，其目前仅收录121种罕见病，范围非常有限。”王印祥表示。

在王印祥看来，“孤儿药”的范围不仅只针对罕见病患者，还应包含抗肿瘤药物中的难成药靶点药物。当前，抗肿瘤药物研发面临困境，一方面，容易成药的靶点基本挖掘完毕，剩下的大多是难成药靶点，需要更高的投入研发，另一方面，抗肿瘤药越来越呈现分子分型趋势，每个药针对的病人数量越来越少，开发难度越来越高，在缺乏政策支持的情况下，公司研发的积极性越来越低。

因此，王印祥呼吁“中国版孤儿药法案”能够尽快出台，这主要是因为：难成药靶点开发难度大，更多依赖新型技术平台和资深科学家，研发成本高昂；肿瘤靶向药虽是按照分子靶点分类，但不同适应症亚型的临床试验需分别验证，临床成本高昂；多种细分靶点突变亚型和适应症，受众患者少，潜在市场空间有限。因此，需要相应的法规调整，将相关药物的开发按照“孤儿药”来管理，并通过政策调整，减少同质化竞争，提升工业界投资开发的积极性。

王印祥介绍，当前加科思在抗肿瘤药物领域，有多个药物管线正在临床阶段。其中，格来雷塞（KRAS G12C抑制剂，JAB-21822）针对非小细胞肺癌的单药注册性临床试验已在国内60多家医院启动，预计将于2023年9月完成入组，并于2023年底提交Pre-NDA（新药上市前）申请，于2024年上半年提交新药上市申请。该药物同时获得CDE（药品评审中心）用于KRAS G12C突变的二线或以上胰腺癌患者治疗的突破性治疗药物认定，胰腺癌单药注册性临床试验已在中国获批，是全球首个获批注册性临床的同靶点项目。

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